Kehossamme on erikoistuneita soluja, joita kutsutaan mesenkymaalisiksi kantasoluiksi (MSC), jotka ovat tärkeitä eri kudosten terveyden ylläpitämiselle. Nämä solut elävät erityisissä ympäristöissä, ...
AAV-SPL 2.0 是一种针对 SPLIS 的基因疗法,SPLIS 是一种致命的儿童代谢紊乱,可导致肾衰竭。 我们的基因疗法也可能适用于更常见的纤维化(疤痕)肾脏疾病。 冲击 我们的治疗可以治愈一种罕见但往往致命的遗传病(SPLIS),目前尚无特效治疗方法。 它还可以治愈 ...
插入 BTK 基因的自体 CD34+ 造血干细胞和祖细胞 (HSPC),用于治疗 X 连锁无丙种球蛋白血症 (XLA)。 该药品具有造血干细胞(HSC)的生物活性,可实现自体移植后的长期定植; BTK 基因插入使 HSC 支持正常的 B 淋巴细胞生成,以恢复保护性抗体的产生。 未满足的医疗 ...
研究目的 脑血管壁细胞的起源尚不清楚。 该提案将鉴定发育中的人类和小鼠大脑中的壁干细胞,并确定它们对血脑屏障形成的影响。 影响 脑血管疾病会对长期神经功能产生深远影响。 该提案将绘制壁画茎的各个阶段[...] 人类神经干细胞 (hNSC) 在围产期缺氧缺 ...
Le système hématopoïétique décline avec l’âge, ce qui entraîne une diminution de la capacité d’auto-renouvellement des cellules souches hématopoïétiques (CSH), une distorsion myéloïde et un épuisement ...
人类诱导多能干细胞(hiPSC)的发现和建立是对心脏研究领域产生巨大影响的一个科学里程碑。这一发现的关键是揭示了生成人类患者和疾病特异性心肌细胞的可行途径,以便在组织培养皿中动态模拟和研究人类心脏病。最近的研究表明,hiPSC 衍生的心肌细胞可 ...
CIRM 共享人类胚胎干细胞核心实验室将为加州科学家提供共享研究设施。 该实验室将由一家研究机构主办,该机构专注于现代三个最重要的医学问题的基础研究:心血管疾病、艾滋病和神经退行性疾病。 这些研究领域中的每一个都针对再生医学的有希望的目标。