接着，构建报告系统，在人胚肾 293T 细胞中进行体外筛选，确定高效的 pegRNA 和 nsgRNA 组合。随后，将选定的组合包装到双腺相关病毒（AAV）系统中，通过视网膜下注射导入 rd1 小鼠体内。同时，运用高通量 DNA 测序、AID-seq 和 PE-tag 等技术评估编辑效率和脱靶效应 ...

We transiently transfected 293T and 293TGP cells (a gift from G.P. Nolan) to produce replication-defective HIV-1 lentivirus and MLV, respectively. We seeded 9–12×10 6 cells in 15-cm-diameter ...

CRISPR 激活（CRISPRa）系统理论上可用于激活内源性 utrophin，然而现有基于 dCas9 的激活剂因体积过大，难以通过腺相关病毒（AAV）高效递送 ... 瘤细胞（Neuro 2a）、食蟹猴骨骼肌细胞（MSkM）、人胚肾 293T 细胞（HEK293T）以及从 DMD 患者外周血单核细胞（PBMCs）诱导 ...